Перспективна генная терапія відкриває нові горизонти у боротьбі з хворобою Гантінгтона
Вчені зробили важливий крок уперед у дослідженні лікування хвороби Гантінгтона, однієї з найскладніших та найнебезпечніших генетичних хвороб, яка руйнує мозкові нейрони й поступово веде до втрати контролю над рухами, настроєм і когнітивними функціями.
У рамках трирічного дослідження представлено результати новаторської генної терапії, яка демонструє здатність уповільнити прогресування захворювання аж на 75%.
Це перший у світі препарат, що реально має модифікуючий ефект у боротьбі з цією хворобою, відкриваючи нову еру в медицині та науці про нейродегенеративні стани.
Фахівці з усього світу з нетерпінням чекали таких результатів, адже до цього існуючі ліки лише контролювали симптоми, але не змінювали перебіг захворювання.
Випробування проведено компанією uniQure за підтримки університетських дослідницьких центрів у Лондоні, і воно показало, що інноваційна терапія під назвою АМТ-130 здатна значно покращити якість життя тих, хто живе з цією хворобою, та продовжити їхню працездатність.
Механізм дії препарату полягає у пригніченні роботи гена HTT, відповідального за вироблення протеїну гантінгтин, що в організмі підвищено через мутацію у його структурі.
Внаслідок цього у хворих зменшується утворення токсичних фрагментів білка, що накопичуються у мозку та спричиняють пошкодження нейронів.
Важливо зазначити, що лікування вводиться безпосередньо у найзавантаженіші зони мозку за допомогою спеціальних хірургічних методів, використовуючи вірусні вектори для доставки терапевтичних молекул.
Це єдине у своєму роді, та робиться один раз, що робить підхід максимально зручним для пацієнтів.
Зразки крові та лікарські показники слідкують за станом нейровоспалення та рівнем білка нейрофіламентів, які слугують маркерами ураження нейронів.
Удосконалення терапії і її результати підтверджують існування надії для тих, хто роками живе із цією недугою, яка раніше закінчувалась смертю через 10-25 років від початку прояву симптомів.
Тепер же з’явилася можливість сповільнити цей руйнівний процес і зберегти активність у повсякденному житті пацієнтів.
Вчені переконані: цей прецедент відкриває нові шляхи для подолання нейродегенеративних хвороб та дає надію на створення ще більш ефективних ліків у майбутньому.